Генна терапія виправляє рідкісні захворювання крові

• Може 6, 2024

Німецькі дослідники повідомили, що за допомогою генної терапії (або генної терапії) їм вдалося виправити несправність гена, відповідального за Синдром Віскотта-Олдріча хвороба, яку вважають рідкісною, але руйнівною діти тому що це викликає кровотечі тривалими невеликими нерівностями або подряпинами. Цей розлад залишає дітей вразливими до деяких видів раку та небезпечних інфекцій, повідомляє новинний портал. Новини здоров'я.

Експеримент вважався успішним, оскільки імплантовані клітини змогли збільшують кількість тромбоцитів і поліпшення деяких клітин імунної системи.

Однак одне з 10 дітей, які брали участь у дослідженні, розвинуло гостру ситуацію Т-клітинний лейкоз , в результаті вставки a здоровий ген за допомогою вірусного вектора (модифікованого вірусу, який функціонує як засіб введення генетичного матеріалу в ядро ​​іншої клітини).

Дослідження показує потенційний прогрес в Росії генної терапії зі стовбуровими клітинами в генетичному розладі, сказав фахівець і директор кафедри Центр передового досвіду для старіння та ремонту мозку в Університеті Південної Флориди, Пол Санберг для Новини здоров'я, хоча він визнав, що треба знайти більш ефективні вектори і страхування

Діти, які розвивають синдром Віскотта-Олдріха, народжуються з генетичний дефект успадковується в Росії Х-хромосома , що впливає на кількість і розмір тромбоцити і робить їх більш чутливими до кровотечі і страждають інфекції

Найбільш використовуваним для лікування цього синдрому є Трансплантація спинного мозку що, працюючий, може вилікувати пацієнта, хоча це небезпечна процедура через відхилення, яке організм може генерувати і до інфекцій, які з'являються пізніше.

Відео Медицина: Homosexuality: It's about survival - not sex | James O'Keefe | TEDxTallaght (Може 2024).