Кістозний фіброз може мати нові ліки

• Квітня 28, 2024

Люди з муковісцидозом могли б мати надію завдяки a нові ліки що доведено до різкого поліпшення функція легень тих, хто його страждає.

Таблетка - перший препарат, який атакує причину проблеми, а не симптоми цього спадкового захворювання; Однак лише 5% людей, які страждають від цього стану, мають мутації необхідні для роботи медицини. Другий препарат досліджується таким чином, що разом із двома комбінаціями вони можуть більш ефективно коригувати захворювання.

Пітер Мюллер Науковий директор Vertex Pharmaceuticals в Кембриджі, штат Массачусетс і його команда, перевірили препарат VX-770 і плацебо в групі з 161 пацієнта з кістозним фіброзом протягом року.

Результати показали, що більшість учасників відновили до 60% регулярної функції легень. Ті, хто отримав VX-770 вони покращили функцію легенів приблизно на 20% в порівнянні з тими, хто отримував плацебо.

"Результати перевершили наші очікування", - сказав Мюллер після оприлюднення цього відкриття.

Муковісцидоз - це генетичне захворювання , представлені частіше у дітей, які нападають на все тіло, поступово викликаючи інвалідності і, можливо, смерть. Вона впливає на легені, травну систему, потові залози та інші ділянки.

Причина кістозний фіброз це пов'язано з дефектом в a білка легеневих клітин, називається регулятором трансмембранної провідності кістозного фіброзу (CFTR, англійською мовою). Препарат VX-770 нападає і коригує пошкодження, викликані цим білком.

The Білки CFTR утворюють канали на поверхні мембрани легенів та інші клітини, які несуть хлоридні іони зовні і всередині клітини. Коли вони виходять з ладу, легкі починають наповнюватися слизу , ускладнюючи дихання, і найбільш уразливим пацієнтам, інфекції.

VX-770 виправляє дефект і "відкриває канали", каже Стюарт Елборн з Королівського університету в Англії та головний дослідник тесту.

Vertex оголосила, що очікує, що через 2 або 3 місяці ліки будуть схвалені США та Європою.

Джерело: Фонд кістозного фіброзу, науковець новин і мексиканська асоціація кістозного фіброзу А.С.

Відео Медицина: How CRISPR lets us edit our DNA | Jennifer Doudna (Квітня 2024).